“一支藥70萬(wàn)元”引關(guān)注 為何藥價(jià)如此昂貴?

日前，網(wǎng)絡(luò )流傳“治療罕見(jiàn)病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬(wàn)元一支’天價(jià)，且國內價(jià)格遠高于國外”，引發(fā)社會(huì )關(guān)注。

“脊髓性肌萎縮癥”是什么病?諾西那生鈉注射液是什么藥?為何藥價(jià)如此昂貴?該藥在國內外市場(chǎng)真的售價(jià)懸殊嗎?國內患者用藥價(jià)格是否有望下降?新華社記者就此展開(kāi)調查。

焦點(diǎn)一：脊髓性肌萎縮癥是什么??？

據國家兒童醫學(xué)中心、北京兒童醫院神經(jīng)內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥(SMA)對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過(guò)2歲;Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發(fā)癥;Ⅲ型雖然不會(huì )影響壽命，但患者會(huì )全身無(wú)力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。

湖南省兒童醫院神經(jīng)內科副主任醫師吳麗文稱(chēng)，這種疾病以脊髓和下腦干中運動(dòng)神經(jīng)元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類(lèi)的罕見(jiàn)病。

專(zhuān)家表示，我國SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬(wàn)多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50，危險性很高，因此進(jìn)行大規模產(chǎn)前篩查非常重要。

焦點(diǎn)二：諾西那生鈉注射液是什么藥？

專(zhuān)家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物。醫生通過(guò)鞘內注射(通過(guò)腰穿將藥物注射到體內)的方式，給患者用藥。

吳麗文告訴記者，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個(gè)月需注射4針;之后每4個(gè)月需注射1針。

吳麗文說(shuō)，部分患兒在注射用藥后，運動(dòng)能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個(gè)月大的患兒諾諾今年5月開(kāi)始注射該藥，目前已注射4次。治療后，諾諾的運動(dòng)能力得到較好恢復。

“從治療上來(lái)講，諾西那生鈉注射液的確有用，但并不能完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱(chēng)。

焦點(diǎn)三：為何藥價(jià)如此昂貴？

記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準進(jìn)口上市，目前未納入醫保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價(jià)格為69.97萬(wàn)元。

根據2019年新修訂的藥品管理法，藥價(jià)不再由政府定價(jià)，而以市場(chǎng)調節為主，通過(guò)醫保集中招標采購來(lái)發(fā)揮作用。南開(kāi)大學(xué)法學(xué)院副院長(cháng)、藥品法專(zhuān)家宋華琳說(shuō)，罕見(jiàn)病患者人數少，具有臨床不確定性，因此藥物研發(fā)成本高，藥品價(jià)格昂貴。個(gè)別藥企往往由于技術(shù)領(lǐng)先獲得定價(jià)優(yōu)勢地位，這并不一定違反我國反壟斷法或藥品監管相關(guān)法律法規。

他認為，罕見(jiàn)病進(jìn)醫保屢屢引發(fā)關(guān)注的深層原因，是由于目前醫保類(lèi)型能涵蓋的罕見(jiàn)病種類(lèi)有限，且我國現階段商業(yè)醫保仍有待完善，罕見(jiàn)病患者的醫療需求難以完全滿(mǎn)足。

焦點(diǎn)四：該藥在國內外市場(chǎng)是否售價(jià)懸殊？

網(wǎng)絡(luò )傳言該藥“在澳洲售價(jià)僅41美元，約合人民幣280元”“在日本近乎免費”，并稱(chēng)“我們的醫院暴利居然到了如此駭人聽(tīng)聞的程度”等。

記者調查發(fā)現，據澳大利亞藥物福利計劃(PBS)網(wǎng)顯示，普通病人用藥支付41美元每單位，但該藥品的政府采購價(jià)格為11萬(wàn)澳元每單位。

另?yè)浾吡私?，日本不久前將相關(guān)藥物納入醫療保障范圍，患者只需按該國整體醫保政策承擔相對低廉的費用。但該藥物本身仍為高價(jià)藥。

記者還發(fā)現，全球將該藥納入公費醫保的國家有限。在美國，該藥每支售價(jià)12.5萬(wàn)美元。在加拿大，一位當地居民告訴記者，就職公司為其購買(mǎi)了商業(yè)保險之后，使用該藥也需自費支付5700多美元每單位，并不便宜。據悉，大部分歐洲國家未將其納入公費醫保范圍。

焦點(diǎn)五：國內患者用藥價(jià)格是否有望下降？

專(zhuān)家表示，因罕見(jiàn)病發(fā)病率低，藥品用量極少，價(jià)格昂貴，一一納入帶量采購實(shí)現降價(jià)難度不小。如何減輕這類(lèi)患者的醫療費用壓力，目前仍是個(gè)難題。

記者了解到，2019年中國初級衛生保健基金會(huì )啟動(dòng)了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物?；純杭覍倏梢陨暾垍⒓釉椖?，第一年大概能以140萬(wàn)元價(jià)格注射6支原價(jià)每支70萬(wàn)元的藥物。

呂俊蘭、吳麗文等專(zhuān)家表示，希望有關(guān)部門(mén)能夠研究辦法，通過(guò)醫保等綜合手段切實(shí)減輕該病患者的醫療負擔。改善罕見(jiàn)病患者治療與生存狀況需要國家、社會(huì )組織、醫療機構和患者共同努力。

宋華琳認為，對于發(fā)病率極低，診療費用極高的罕見(jiàn)病，應采取多渠道救助，如考慮予以醫療救助和專(zhuān)項救助，建立專(zhuān)項基金等。他建議，各省可根據自身經(jīng)濟社會(huì )發(fā)展水平、醫?；鸾Y余和罕見(jiàn)病發(fā)病診治等情況，確定該省納入醫療保障范圍的罕見(jiàn)病病種。

在日本生活工作的楊女士告訴記者，當地部分居民和專(zhuān)家對將價(jià)格極高的該藥納入醫療保障表示了擔憂(yōu)和不滿(mǎn)，認為這將威脅保障經(jīng)費的平衡與安全，擠占其他發(fā)病更廣、需求更迫切的病種被納入保障體系的機會(huì )。

多名專(zhuān)家認為，高價(jià)罕見(jiàn)病藥產(chǎn)生有其特殊性，目前無(wú)論是用集中采購談判還是納入醫保方式，推動(dòng)其降價(jià)均有現實(shí)困難。

湖南省衛生部門(mén)相關(guān)負責人表示，此前一些罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題得以成功解決，是因為我國人口基數大，部分病種的罕見(jiàn)病患者并不“罕見(jiàn)”，醫保部門(mén)可以利用以量換價(jià)等價(jià)格談判手段，促成企業(yè)降價(jià)，與現行保障制度形成共同利益。但從長(cháng)遠來(lái)看，還有很多罕見(jiàn)病新藥臨床總量少，很難議價(jià)。因此真正解決罕見(jiàn)病用藥難、用藥貴的問(wèn)題，需要積極發(fā)展商業(yè)保險，綜合利用慈善、救助等社會(huì )資源為患者減負，有關(guān)部門(mén)還應加快仿制藥研發(fā)和一致性評價(jià)，從根本上提高相關(guān)藥品的可及性。

新華社記者帥才、屈婷

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