破解罕見(jiàn)病患者用藥難題 已有40余種被納入國家醫保藥品目錄

為破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，有關(guān)部門(mén)在行動(dòng)。北京青年報記者從18日在京舉行的2021年中國罕見(jiàn)病大會(huì )上了解到，截至目前，國內共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。國家醫療保障局自2018年成立以來(lái)，連續4年每年一次動(dòng)態(tài)調整醫保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入了目錄。

實(shí)施動(dòng)態(tài)調整機制后 罕見(jiàn)病藥本次目錄納入最多

國家醫療保障局副局長(cháng)李滔介紹，2021年共有七個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達65%。

北青報記者了解到，今年新增藥品中罕見(jiàn)病用藥多達七種，這也是自2018年國家醫保目錄實(shí)施動(dòng)態(tài)調整機制后，罕見(jiàn)病用藥被納入最多的一次目錄調整。包括治療多發(fā)性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療血友病的人凝血銀子IX、治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊、治療純合子型家族性高膽固醇血癥的依洛尤單抗注射液等。

其中還有兩種此前被稱(chēng)為“天價(jià)”的罕見(jiàn)病藥物，實(shí)現高價(jià)罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫保“0的突破”。

法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病。今年4月份，日本藥企武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液在中國獲批上市，可作為法布雷病患者的特效藥。但由于并未納入醫保，一年的治療費用高達上百萬(wàn)元。納入醫保后，將可大大降低患者的負擔。武田制藥另一款罕見(jiàn)病藥在此次談判中新增納入醫保，即用于治療遺傳性血管性水腫急性發(fā)作的特效藥醋酸艾替班特注射液，也是今年4月份才獲批在中國上市。如果沒(méi)有這款特效藥，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退。

渤健生物旗下的兩款罕見(jiàn)病藥物諾西那生鈉注射液和氨吡啶緩釋片成功通過(guò)醫保談判，被納入國家醫保目錄。諾西那生鈉注射液是國內首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2019年在國內獲批上市，市場(chǎng)價(jià)曾一度高達70萬(wàn)元/針。接受諾西那生鈉注射液的起始劑量是兩個(gè)月內注射4針，之后的維持劑量是每4個(gè)月注射1針，需要終身用藥。即便只算起始劑量，4針也需花費280萬(wàn)元，這是絕大多數患者家庭難以承受的價(jià)格。

北青報記者了解到，完成醫保談判的藥品，其年花費金額被嚴格限制在30萬(wàn)元以下。而隨后披露的諾西那生鈉注射液談判現場(chǎng)，醫保談判代表一句“每一個(gè)小群體都不應該被放棄”更是感動(dòng)無(wú)數網(wǎng)友。經(jīng)過(guò)多輪協(xié)商，最終該藥品以33000余元的價(jià)格被正式納入醫保。而該公司用于改善多發(fā)性硬化患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片，今年5月份才剛剛獲批上市，上市不到半年就進(jìn)入醫保談判。

漸凍癥、血友病等 已有特效藥進(jìn)醫保

自2018年成立以來(lái)，國家醫療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調整醫保藥品目錄，罕見(jiàn)病用藥也在調入之列。同時(shí)，通過(guò)對罕見(jiàn)病藥品談判準入，罕見(jiàn)病用藥價(jià)格大幅降低。

近幾年的醫保目錄調整還重點(diǎn)關(guān)注了罕見(jiàn)病用藥，納入目錄的藥品數量增加、覆蓋的罕見(jiàn)病病種擴大。與2009版醫保藥品目錄相比，2020版目錄中罕見(jiàn)病用藥數量增加了105%，覆蓋的罕見(jiàn)病病種數增加了69%。

其中包括治療特發(fā)性肺纖維化病、系統性硬化癥的乙磺酸尼達尼布軟膠囊;治療10歲及以上復發(fā)型多發(fā)性硬化的芬戈莫德和治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化患者的西尼莫德;治療有WHO II級或III級癥狀的肺動(dòng)脈高壓患者的安立生坦片;氘代丁苯那嗪片是第一批臨床急需境外新藥之一，2020年5月獲得批準用于治療與亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病及成人遲發(fā)性運動(dòng)障礙，當年就進(jìn)入醫保;治療肢端肥大的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液;治療肌萎縮側索硬化癥(漸凍癥)的依達拉奉氯化鈉和利魯唑片，以及多個(gè)血友病、帕金森病的治療藥物等等。

截至目前，國內共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫保目錄，涉及25種疾病。

臨床急需、國外已上市罕見(jiàn)病藥 70日內審結

據有關(guān)機構估計，我國現有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。面對日益龐大的罕見(jiàn)病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。

近年來(lái)，我國對罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評審批。國家藥品監督管理局將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序。

國家藥品監督管理局副局長(cháng)陳時(shí)飛介紹，國家藥監局會(huì )同國家衛生健康委聯(lián)合發(fā)布關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告，遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵企業(yè)申報。三批遴選發(fā)布的81個(gè)藥物中，罕見(jiàn)病治療藥品超過(guò)一半。目前，已有26個(gè)罕見(jiàn)病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道獲批上市。“在所有藥品上市申請中，罕見(jiàn)病藥品審評審批時(shí)限最短。”陳時(shí)飛說(shuō)，2020年，新修訂的藥品注冊管理辦法明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內審結。2021年，國家藥監局新批準利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見(jiàn)病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見(jiàn)病。

陳時(shí)飛說(shuō)，這些藥品填補了國內相關(guān)罕見(jiàn)病治療用藥的空白，為更多的罕見(jiàn)病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。(北京青年報記者 張?chǎng)?

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